กลไกการซ่อมแซม DNA ของเซลล์ปกติ

การแก้ไขยีนในสิ่งมีชีวิตให้โอกาสในการรักษาโรคที่สืบทอดมามากมายเครื่องมือแก้ไขยีนหลายชนิดไม่สามารถกำหนดเป้าหมายพื้นที่สำคัญของ DNA ได้และการสร้างเทคโนโลยีดังกล่าวนั้นทำได้ยากเนื่องจากเนื้อเยื่อที่มีชีวิตมีเซลล์หลายประเภทเพื่อแก้ไขจีโนมของเมาส์ทำให้ทีมสามารถกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์และเซลล์ชนิดต่างๆเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมใหม่

สามารถขยายเพื่อใช้ในสภาพการกลายพันธุ์ของยีนที่หลากหลายเช่นโรคฮันติงตันและโรคแก่ก่อนวัยอันหายากโพรเกเรีย การศึกษาครั้งนี้แสดงให้เห็นว่า SATI เป็นเครื่องมืออันทรงพลังสำหรับการแก้ไขจีโนมมันสามารถพิสูจน์ได้ว่าเป็นเครื่องมือในการพัฒนากลยุทธ์ที่มีประสิทธิภาพสำหรับการเปลี่ยนยีนเป้าหมายในการกลายพันธุ์หลายประเภทและเปิดประตูสำหรับการใช้เครื่องมือแก้ไขจีโนมเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หลากหลาย เทคนิคที่ดัดแปลง DNA โดยเฉพาะอย่างยิ่งระบบ CRISPR-Cas9 นั้นมีประสิทธิภาพมากที่สุดในการแบ่งเซลล์เช่นในผิวหนังหรือลำไส้โดยใช้กลไกการซ่อมแซม DNA ของเซลล์ปกติ

[ssba]